诺华公司的基因疗法最新获得美国食品药品监管局FDA优先审评的资格。
这个由Avexis公司研发的治疗脊髓肌萎缩（SMA）1型的疗法，AVXS-也有了正式名称，Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec）。
Zolgensma利用腺相关病*9（AAV9）作为载体，将修复的运动神经元I端粒（SMN1）基因输入患者体内。AAV9不仅能被改造适合运载各种不同的基因，而且，相比其他病*有较低的免疫性（immunogenic）.
目前，第一个获得批准上市的治疗SMA的新药是渤健（Biogen）的Spinraza（nusinersen）。
作为一个反义寡核苷酸，Spinraza通过调节运动神经元2（SMN2）的mRNA剪接。
目前，Spinraza获得批准，治疗所有类型的SMA。
脊髓肌萎缩是一个严重的遗传性神经肌肉疾病。作为一种罕见但极具破坏性的疾病，SMA是导致婴儿死亡的主要遗传疾病。
根据肌肉无力和症状的起始年龄，SMA分为四种类型：SMA1型（婴儿），SMA2型（儿童），SMA3型（青少年）和SMA4型（成人）。其中最严重的脊髓性肌萎缩1型患者，在不到两岁前就去世了。
渤健的Spinraza通过脊椎穿刺鞘内给药。
相比之下，Zolgensma作为一次性的疗法，有望从根本上治疗SMA。
收获第一个治疗脊髓肌萎缩的新药Spinraza的渤健，可能很快就会面临竞争。
诺华高管在上个季度的业绩会上表示，已经在美国欧洲和日本申报了新药申请。这个快速审评通道意味着，最快在6个月就可以获得正式批准。预计在明年5月可能就有结果。
新药的审批上市之外，有望成为第二个治疗SMA的新药还面临着一个问题，定价。
在11月初召开的诺华研发日上，负责Avexis部门的诺华公司高管，首次披露AVXS-的价值定位。
,诺华公司Avexis公司总裁Davelennon说，这个基因治疗的成本效益,在万至万美元之间。
最终的定价可能不会这么高。这是因为，诺华公司的另一个细胞新药，治疗恶性血液肿瘤的嵌合原抗体T细胞（CAR-T）,Kymriah定价在，美元，尽管公司说成本效益在万美元。
相比之下，Spinraza的治疗费用，第一年为，美元，此后每年，美元。
你对这个快速通道怎么看？
请留言分享看法。
你可能喜欢：
脊髓肌萎缩专家共识不再遥远！
肌萎缩新药发明人分享生命科学突破奖
基因一次性治疗罕见病你看应该值多少？
官宣：肌萎缩基因疗法春天来了
喜欢健点子ihealth吗？
你是罕见病患者家长吗？你有志于孤儿药研发吗？
请申请加入我们的罕见病孤儿药研发圈！
在文章留言中留下