6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（中文商品名：艾满欣?，英文商品名：Evrysdi?），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物，将为中国的SMA患者和家庭提供全新的治疗选择。
脊髓性肌萎缩症的发病率为存活新生儿中1／，每年国内约新增例SMA患者，其中约80%患者在出生后18个月内起病。
年5月，国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在进一步加强罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。SMA被列入第一批纳入目录的种罕见病之一。
研究结果显示，利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善。对于2型和3型SMA患者，用药后运动功能及生活独立性获得改善。
基于这一结果，年4月，罗氏向国家药品监督管理局递交利司扑兰上市申请，6月利司扑兰获得优先审评资格认定。截止到今天，利司扑兰已在包括中国在内的超过40个国家及地区获批，且在全球范围内，已有超过位SMA患者接受利司扑兰治疗。
“利司扑兰的获批是国内SMA治疗史上的一个重要里程碑事件，意味着SMA的治疗进入了口服治疗的新阶段，为中国SMA患者和家庭带来了新的希望。”中华医学会儿科分会罕见病学组组长、医院主任医师王艺教授表示：“我们很欣喜地看到对于像SMA这种严重影响婴幼儿生存的高危疾病，国内已经摆脱过去长期无药可医的困境，随着创新药物的获批，将有更多的SMA患者和家庭获益。”
目前国内已成立了一批具有多学科诊疗能力和经验的SMA诊治中心。业界认为，随着更多有效治疗药物的普及，SMA的规范化诊疗和疾病的长程管理也将逐渐完善，SMA治疗的中国经验将进一步丰富，让SMA患者和家庭全面获益。
文字：杨珍莹
编辑：姜天瑶
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