罗氏的口服用药risdiplam（RO）最新公布的结果显示，将可能成为继渤健的小核酸诺西那生钠，诺华的基因治疗Zolgensma之后，又一个针对脊髓肌萎缩（SMA）的新药。
脊髓肌萎缩是一种遗传性神经肌肉疾病，表现为脊髓运动神经元的进行性退化和丧失，导致了肌无力和肌萎缩。
脊髓肌萎缩根据发病年龄和严重程度共分为4型，其中，1型最为严重，主要发生于6个月内的婴儿，表现为关节挛缩，呼吸功能弱，通常只有两岁的生命。
相比之下，2型和3型的脊髓肌萎缩发病较晚，症状较轻，可以独坐。70%的2型SMA患者可以活到25岁，而3型SMA患者寿命正常。
瑞士药企罗氏公司公布了最新的太阳鱼SUNFISH试验结果，这个试验评估Risdiplam治疗2-25岁的患有脊髓肌萎缩（SMA）II型和III型的患者。
Risdiplam是一种神经运动元（SMN2）的剪接调节因子，旨在纠正SMN2功能。这个新药的工作原理是促进从SMN2“备份”基因（“backup”gene）产生神经运动元SMN。
资料显示，罗氏和PTC公司联合开发，并得到了患者组织SMA基金会（SMAFoundation）的支持。
这个最新的结果显示，与安慰剂相比，在服用Risdiplam（RO）一年后，达到了运动功能测量32（MFM-32）尺度基线变化的主要终点。
而且，在安全性方面，任何risdiplam试验中，都未发现任何导致研究撤回的治疗相关事件。安全与其已知的安全状况一致，没有发现新的安全信号。
罗氏表示，这个结果是一个重要的里程碑，因为，很多脊髓肌萎缩2型和3型的患者没有得到及时的治疗。
"对于2型或3型SMA患者来说，这次试验的积极结果具有一个重要的里程碑，其中太多人仍未得到治疗。"罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管LeviGarraway博士表示说。
SUNFISH试验也是针对2型/3型SMA患者迄今为止规模最大安慰剂对照研究，他补充表示。
SUNFISH的试验计划招募50名患者，跨越欧洲和美国加拿大。
在国内，罗氏已经早在年年底就申请了口服溶液用粉末RO的临床试验。据药智的数据显示，目前针对1型，2型和3型的二期临床试验正在进行中，招募患者完毕，试验机医院。
（药智网）
罗氏高管对SMA患者社区的合作表示感谢，并期待与监管机构分享这些结果，尽快将这个新药带给更多的SMA患者。
目前，SMA是最常见的导致婴儿死亡的遗传性神经肌肉疾病，也是罕见病。据估计婴儿中就有1人患有SMA。
目前有三个针对SMA的新药，其中两个已经获批，罗氏的口服新药正在上路。
在研和获批的SMA治疗新药比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
Risdiplam
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏/PTC
作用机制
增加SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸（ASO）
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
SMA1型2型和3型
阶段
获批上市
获批上市
临床后期
价格（美元）
,
.5万
未知
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