脊髓肌萎缩是导致婴儿死亡的主要神经肌肉疾病，发病年龄最早开始于出生后两个月，随着病情进展，患儿逐渐失去坐起能力，呼吸功能丧失。
6月17日，国家药品监督管理局宣布，通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药艾满欣(Evrysdi,risdiplam利司扑兰口服溶液用散）上市。适应症为适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
这也是继渤健（Biogen）公司的诺西那生钠注射液之后，治疗这个儿童罕见神经肌肉病的又一个治疗新药。
即是儿童用药，又是罕见病用药，利司朴兰（risdiplam）此前已经被国家药监局纳入优先审评通道。
这个国内的获批，也是继美国欧盟日本等国家和地区批准上市后，斩获的又一个里程碑获批。
脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变，导致SMN蛋白功能缺陷导致的遗传性神经肌肉病。根据发病时间，SMA可以分为五个类型，其中SMA1型发病早，最为严重，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一。
利司扑兰直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生,国家食品药品监督局指出。
目前的治疗新药，诺西那生钠需要鞘内注射，对于治疗的技术要求很高。如今，艾满欣可以让患者在家中就可以服用，而且，口味是适宜儿童的水果口味。
艾满欣上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。
除了服用的便利性，价格也是限制治疗的主要因素。患者最关心是定价。作为第三个上市的SMA新药，罗氏表示，将在定价上显示竞争力。
这是因为，SMA治疗目前拥有世界最昂贵的新药。诺华的Zolgensma，定价.5万美元，是所有获批上市的新药中最高价的治疗。渤健的诺西那生钠也以第一年75万美元，随后37.5万美元列为治疗罕见病的最贵新药之一。
定价方面，罗氏还没有透露详细的国内市场价格。
在美国市场上，健点子小编搜索的价格显示，８０毫升的剂量规格（0.75mg/ml)为11，美元。
在致SMA患者社区的一封信中，罗氏感谢了SMA患者社区的支持。
两年数据怎样？
Risdiplam是一个核酸剪切调节技术（RNASplicingModifier）开发的新药。罗氏公司和PTC公司联合研发。开发代码为RG，RO。
今年三月，罗氏公布了Risdiplam两年的治疗结果，表示，已有超过2,名患者通过临床试验、同情使用和真实环境中接受了Evrysdi的治疗。
结果显示：通过运动功能测量（MFM-32）测量后，患者在12个月到24个月之间保持了运动功能改进。
通过修订的上肢模块（RULM）和哈默史密斯功能运动扩展（HFMSE）测试，在12月到24月之间测量的运动功能得以增强。
患者报告的SMAIS稳定值总分在12个月到24个月之间相比基线增加。这个是通过医护人员报告的SMAIS上肢模块测量后发现。
“这些结果，显示了通过两年的治疗改善或稳定运动功能的持久性，"SUNFISH研究的首席研究员，意大利罗马天主教大学儿科神经学系博士EugenioMercuri表示道。
SMA获批治疗新药比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
Evrysdi
（risdiplam）
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏/PTC
作用机制
增加SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内注射
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次治疗
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
1型2型和3型
阶段
获批上市
获批上市（美欧日等国家地区）
获批
价格（美元）
,美元
.5万美元
国内未定。
按体重计算
(健点子ihealth制作)
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