白癜风可以吃海鲜吗 http://news.39.net/bjzkhbzy/170902/5668934.html罗氏3月16日发表了口服治疗脊髓肌萎缩的新药risdiplam的两年数据。这个临床试验，太阳鱼SUNFISH第2部分研究，覆盖的人群包括广泛的年龄和类型分布，其中包括脊髓肌萎缩SMA2型或3型患者的真实世界研究。Risdiplam，上市名为Evrysdi，是获得美国食品药品监督局FDA批准的第一个也是唯一的在家就可以服用的治疗脊髓肌萎缩SMA的口服新药。脊髓肌萎缩SMA是一种严重神经肌肉退行性疾病，主要影响运动神经元，其中最严重的类型是SMA1型，主要影响六个月至两岁的婴儿，往往致命。脊髓肌萎缩是由运动神经元1（SMN1）基因的突变引起，导致运动神经元蛋白的缺乏。没有神经运动蛋白，神经细胞不能正常工作，导致肌肉随着时间推移萎缩无力。SMA的其他类型，患者个人的体力和行走、吃饭或呼吸能力也有可能会显著减弱或丧失。目前治疗SMA有”三朵金花“，除了罗氏的口服药，还有渤健（Biogen）的鞘内注射诺西那生钠，诺华旗下Avexis公司的基因治疗Zolgensma。Risdiplam主要针对成人、儿童和2个月以上婴儿的SMA2型和3型。在目前已经有超过2,名患者通过临床试验、同情使用和真实环境中接受了Evrysdi的治疗。结果显示：
通过运动功能测量（MFM-32）测量后，患者在12个月到24个月之间保持运动功能改进。
通过修订的上肢模块（RULM）和哈默史密斯功能运动扩展（HFMSE）测试，在12月到24月之间测量的运动功能得以增强。
接受了安慰剂的患者服用risdiplam之后，MFM-32、RULM和HFMSE测量的运动功能稳定。
患者报告的SMAIS稳定值总分在12个月到24个月之间相比基线增加。这个是通过护理人员报告的SMAIS上肢模块测量发现。
“这些结果，显示了通过两年的治疗改善或稳定运动功能的持久性，"SUNFISH研究的首席研究员（PI），意大利罗马天主教大学儿科神经学系博士EugenioMercuri表示。在SUNFISH第2部分的研究中，患者年龄跨度2-25岁，设计方案是在接受risdiplam（人）或安慰剂（60人）12个月之后，接受安慰剂的患者接受risdiplam治疗12个月。这项研究评估因为跨度两年，为运动功能改善提供了最新的数据。新闻稿：