近日研究人员考察了儿童迟发性脊髓性肌萎缩症(SMA)患者神经鞘内注射Nusinersen的长期疗效。
本次研究为1B/2A期研究（ISIS--CS2；NCT），SMA患儿首次接受了Nusinersen治疗，有资格患者在扩展研究中继续接受治疗(ISS--CS12；NCT)。1B/2A期研究为期天、患者接受递增剂量（3、6、9、12毫克）考察，患儿年龄2-15岁，总计计划随访天（参与者随访时间范围-天），单次剂量为12mg。研究的主要终点包括Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）、上肢模块（ULM）、6分钟步行测试（6MWT）、复合肌肉动作电位（CMAP）和定量多点递增运动单位数评估。
28例儿童患者(SMAⅡ型11人，SMAⅢ型17人)，治疗后患者平均HFMSE评分、ULM评分和6MWT显著改善(HFMSE：SMAII型，10.8分；SMAIII型，1.8分；ULM：SMAII型，4.0分；6MWT：SMAIII型，92.0米)，平均CMAP值保持相对稳定。未发生因不良事件导致的停药。
长期Nusinersen治疗可显著改善迟发性脊髓性肌萎缩症患儿运动功能，稳定疾病活动状态。
原始出处：
BasilT.Darrasetal.Nusinerseninlater-onsetspinalmuscularatrophyLong-termresultsfromthephase1/2studies.Neurology.April26，.
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