年5月31日，中国北京—在国际六一儿童节来临之际，中国初级卫生保健基金会宣布，中国首个脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动。该项目立足于中国SMA患者亟待满足的临床需求，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司向中国初级卫生保健基金会捐赠。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/~1/，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力2，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5qSMA。5qSMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。
罕见病治疗药物研发投入大，研发风险高，适用患者群体小。由于罕见病药物价格高且患者需要长期治疗，在医疗保障体系的进一步完善过程中，如何提升罕见病患者的治疗可及性需要社会各方的共同努力。中国初级卫生保健基金会在诺西那生钠注射液获批后，积极与渤健公司合作筹备患者援助项目，旨在减轻SMA患者群体的支付负担，提高治疗可及性。
中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁女士表示：“自年成立之初，我们的公益宗旨就是以人人享有健康为目标，以维护患者健康权益为核心，通过多方共付机制，即公益组织捐助、企业让利支持、患者部分承担的费用分担机制，促进我国医疗保障制度和大病救助体系的完善，实现社会公平。近年来，国家对罕见病领域日益