凭借这个口服治疗脊髓性肌萎缩的新药，罗氏将正式加入渤健和诺华形成三朵金花的竞争局面。
罗氏下属的基因泰克公司11月25日宣布，美国食品和药物管理局FDA已接受Risdiplam的新药申请（NDA）。
这个新药申请的结果，预计将在6个月后，年5月24日宣布。
Risdiplam一并获得了优先审批（priorityreview）的资格。
这个口服新药是一个调节生存运动神经元-2（SMN-2）拼接治疗用药，研究用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。
Risdiplam的工作原理是增加和维持整个中枢神经系统和身体周围组织的SMN蛋白质水平。
(Risdiplam工作原理。网络照片）
这个新药申请是基于罗氏的临床试验，太阳鱼（SUNFISH）和火鱼（FIREFISH）试验。
火鱼试验FIREFISH是一种开放标签的两部分无缝连接的关键期临床试验，针对婴儿SMA和1型SMA患者。
在第一部分，21名1到7个月大的婴儿进行了剂量升级研究，其主要目标是评估婴儿对此药的安全概况，并确定第二部分的剂量。
第二部分研究是一个关键的单臂试验，用于评估在24个月内，41名患有1型SMA的婴儿服用Risdiplam，然后是一个延伸研究。
相比火鱼研究，太阳鱼SUNFISH是一个两部分，双盲，安慰剂控制的关键期临床试验，针对儿童和青少年（2-25岁）的2型和3型SMA患者。
第一部分的火鱼研究确认第二部分的剂量，并评估作为探索终点的疗效。
第二部分是一个大型安慰剂对照试验，评估疗效和安全性。最近发表的结果表明，Risdiplam达到了运动功能测量32（MFM-32）中基线变化的主要终点。
而且，安全与其已知的安全状况一致，没有发现新的安全信号。结果将在近期举行的医学大会上正式公布。
在国内，罗氏已经早在年年底就申请了口服溶液用粉末RO的临床试验。据Clinicaltrials的数据显示，目前针对1型，2型和3型的二期临床试验正在国内进行中，招募患者完毕，试验机医院医院。
“FIREFISH和SUNFISH试验旨在代表SMA患者的真实世界研究，包括许多在以前临床试验中没有参与的患者，""我们期待与FDA密切合作，让社区内所有可能受益的人都能广泛获得risdiplam。”罗氏/基因泰克首席医学官，全球产品主管LeviGarraway博士表示说。
相比渤健的诺西那生钠，上市名为Spinraza，诺华的基因疗法Zolgensma，罗氏的Risdiplam可以让患者自行在家里口服用药。
价格来说，Risdiplam的定价预计将在审评结果确定后公布。
SMA治疗新药比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
Risdiplam
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏/PTC
作用机制
增加SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸（ASO）
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
1型2型和3型
阶段
获批上市
获批上市
新药申报
价格（美元）
,美元
.5万美元
未定
Risdiplam由罗氏和PTC疗法以及SMA基金会共同研发。收到利好消息刺激，PTC疗法公司上涨近5%。PTC疗法是研发治疗无义突变的肌营养不良PTC-的药企。
公司新闻稿：