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TUhjnbcbe - 2021/8/23 23:30:00
7月30日,基因编辑头部公司Sangamo(NASDAQ:SGMO)宣布与制药巨头诺华(NYSE:NVS)达成一项全球许可协议,诺华将会借助Sangamo的基因调控技术ZFP-TF,开发三种神经发育障碍(包括自闭症谱系障碍ASD)靶点的基因调控疗法并将其商业化。这是Sangamo在神经疾病领域继与辉瑞、渤健、武田之后的又一个签约大单。根据协议条款,诺华将向Sangamo支付万美元的预付款,另外诺华还将支付后者共计7.亿美元的里程碑款项,同时Sangamo也有资格获得潜在商品销售额的特许权使用费。在宣布达成这项合作后,Sangamo的股票一路上扬,收于高点。图

Sangamo股票走势(来自:Google)Sangamo是一家成立于年、总部位于加利福尼亚里士满的生物技术公司,其核心技术平台包括基因组编辑、基因调控、基因治疗和细胞治疗技术。Sangamo经过0多年的发展,已经成为了基因疗法领域的领导者。“将Sangamo的专有技术与诺华在神经科学药物开发的丰富经验相结合,这真的是一次强强联合,不仅扩展了Sangamo的产品管线,而且使我们能够应对具有挑战性的神经发育障碍。我们合作的目标是为患有神经发育障碍(包括自闭症)的患者开发基因组疗法,这可能会改变这些复杂性终生疾病的病史。”Sangamo董事长兼首席执行官SandyMacrae博士这样评价此次合作,他毕业于剑桥大学国王学院,并获得分子基因组博士学位,师从年诺贝尔医学奖获得者JamesBlack博士。其在锌指蛋白领域造诣颇深,并于年获得了诺贝尔医学奖提名。除了极强的学术研究能力以外,他在药物开发领域也拥有丰富的经验,曾在武田制药担任全球医疗官员,还在GSK担任商业发展副总裁,领导了公司在神经病学,精神病学,心血管和代谢治疗领域的科学评估和业务发展项目。基于Sangamo旗下的ZFP-TF和ZFN基因编辑平台两个“杀手锏”,Sangamo自主开发了众多产品管线,并与众多知名药企达成了很多合作,管线囊括肿瘤、神经系统疾病以及血友病等。其中血友病管线进展最快,目前已经进入到了临床III期阶段。图

Sangamo在研管线(来源:Sangamo

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