Nusinersen由百健公司（Biogen）持有全球独家权利，目前这家生物制药公司已经向美国FDA和欧盟的药品监管部门提出新药上市申请。
SMA又称脊髓性肌萎缩症，这个疾病的特征在于，运动神经元在脊髓中逐渐消失，并在低脑干中减少，导致患者的进行性肌肉萎缩和肌肉功能减弱。
Nusinersen由伊奥尼斯制药（IonisPharma）研发，在一个最后阶段的三期临床试验中，这个新药显示了对患有SMA的婴儿达到了主要目标。上个月，百健从Ionis公司获得全球独家开发和上市的权利。
SMA是影响婴儿肌肉功能的主要遗传疾病，SMA是由在运动神经元存活基因1（SMN1）突变引起的。由于这种致命的基因突变，婴儿逐渐丧失走路，吃饭，呼吸能力。SMA是导致婴儿死亡的头号遗传疾病。
百健正在申请的这个新药，Nusinersen，是一种反义寡核苷酸,ASO。利用对基因的剪接技术，从而改变mRNA中的SMN2基因，增加了SMN蛋白的生产功能。SMN2和SMN1基因几乎相同。
根据CureSMA网站介绍，SMA大约会影响一万个宝宝中的一个，但是，在美国，每50人中就有一人是SMA的基因携带者。不分种族和性别，SMA影响着婴儿的健康。
脊髓肌萎缩主要由四种类型：I型，II型，III型和IV型，这是根据病情出现的年龄和身体状况在决定。
患有SMA的孩子通常无法做一些我们习以为常的事，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影响他们思考能力，学习知识和与周围的人建立情感关系。
（患有SMA的患者，网络照片）
根据伊奥尼斯公司网站，Nusinersen是由冷泉港实验室的阿德里安R.Krainer博士发现。Nusinersen被设计为通过调制一个密切相关的基因的剪接，从而补偿潜在的遗传缺陷，以增加生产这种蛋白质的能力。
百健已经向FDA提交了上市申请和速审评，如果能获得快速审批，这预计将缩短nusinersen的获得批准的期间。Biogen还计划在未来几周内向欧盟药品管理局（EMA）提交上市许可申请。EMA此前已经授予了孤儿药资格。
孤儿药资格可以在价格和税收方面享受优惠*策。
年8月，伊奥尼斯制药宣布nusinersen在临床试验ENDEAR中达到了主要终点。与没有接受治疗的婴儿相比，接受nusinersen治疗的婴儿在动作能力方面显示了有统计学显著的改善。Nusinersen证明在试验中表现了一个可接受的安全性。
基于这些结果，伊奥尼斯制药的合作伙伴百健公司计划提交在未来几个月内在全球提交nusinersen的新药上市申请。
百健同时已行使了选择权，向Ionis支付了万美元的使用费，获得了在全球以开发和商业化nusinersen的权利。
百健如今负责所有的nusinersen开发，获得监管批准和商业化活动和成本。伊奥尼斯将完成第三阶段的研究，并与百健合作有关监管机构的备案工作。这两家公司还将共同负责百健的临床研发方案。
伊奥尼斯有资格获得百健公司的nusineren销售收入，比率费高达10%以上，此外，伊奥尼斯还有资格获得监管部门的批准后高达1.5亿美元的里程碑付款。
百健对提交FDA这个新药申请评论说，“感谢FDA和我们合作，我们期待继续这种富有成效的对话，以便尽可能快地将首个治疗SMA的新药带给患者”。
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