瑞士药企罗氏的这个新药，预计年内在日本申报上市，旗下的中外制药表示。
最新公布的研发进展显示，这个治疗脊髓肌萎缩的口服新药，Risdiplam（RG）在亚洲的上市申请，将在年内实现。
这也将是亚洲首个口服治疗脊髓肌萎缩的新药。
根据中外制药1月31日发布的业绩显示，Ridplam的上市计划在年实现。
（中外制药预计在年提交SMA口服新药上市申请）
两个多月前，这个新药刚刚在美国提交了新药申请，并且获得了受理。
在一封致患者社区的信函中，罗氏表示，这个新药可能在6个月后的5月24日可能做出批准结论。
目前，一个国际多中心，随机，双盲，安慰剂控制，二期研究，“太阳鱼SUNFISH研究评估Risdiplam治疗成人和儿童脊髓肌萎缩受试者2型和3型SMA的安全性，耐受性，药动力，药效和疗效。
SUNFISH研究包括两个部分，一个是Risdiplam的探索剂量发现部分（第1部分），为期12周，另一部分是24个月的Risdiplam的确认部分（第2部分）。
这个公布的季报表示，在今年之内，这将是继诺华的基因治疗Zolgensma和渤健的鞘内注射治疗Spinraza（诺西那生钠）之后，又一治疗脊髓肌萎缩的新药。
这三个新药，各有特色，可谓增加了治疗的选择性。
首先，口服有助于用药的便利性，这样可以让患者在家里自服药。而诺华的基因疗法Zolgensma，渤健的注射用药Spinraza（诺西那生钠）医院进行。
其次，药价也预计会是大不一样。目前，治疗婴儿的SMA1型的基因疗法最贵，这个一次性治疗高达万元。而诺西那生钠也价格不菲。对于口服药的价格，将是一个众所瞩目的焦点所在。
罗氏表示，这个口服新药的价格将在审批结果下来后公布。
Risdiplam是由PTC公司和罗氏共同研发，CureSMA提供了早期的研发赞助。
SMA治疗新药比较：
产品
Spinraza
诺西那生钠
Zolgensma
Risdiplam
药企
渤健(Biogen)
诺华(Novartis)
罗氏/PTC
作用机制
增加SMN水平
药物类型
反义核寡苷酸（ASO）
基因疗法
小分子
给药途径
鞘内
静脉注射
口服
剂量
4次负荷剂量，之后每4月一次
1次
每天1次
体内发布
中枢神经系统
多系统
多系统
目标人群
所有类型
SMA1型
1型2型和3型
阶段
获批上市
获批上市
新药申报
价格（美元）
,美元
.5万美元
未定
(健点子ihealth制作）
公司公告：
