最新的单抗新药，Apitegromab是ScholarRock用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的肌肉靶向疗法，获得了美国食品和药物管理局FDA授予快速审评通道（FastTrack）指定。
这意味着，又一个治疗这个儿童毁灭性神经肌肉疾病的新药已经上路。
目前为止，已经有两个获批治疗SMA的新药和一个基因疗法，分别是：渤健的诺西那生钠（Spinraza），诺华的基因治疗Zolgensma和罗氏/PTC公司的口服药risdiplam。
通过授予最新的单抗新药快速通道，意味着治疗SMA还有未被满足的需要。SMA是一种神经肌肉退行性疾病，根据发病年龄可以分为四个类型，其中最严重的是SMA1型，主要影响6个月到2岁的婴幼儿患者。
“监管机构最近授予的快速通道和[欧盟]的PRIME指定，强调了SMA患者持续未满足的医疗需求，”ScholarRock首席医疗官YungChyung博士说。
SholarRock的Apitegromab单抗通过阻止潜在形式的肌肉生长抑制素,Myostatin一种主要由骨骼肌产生并抑制肌肉生长的蛋白质而起作用。
Myostatin是TGFβ生长因素的一种。
这个单抗被认为可以提高患者的肌肉质量和力量，而且与传统的肌肉生长抑制素活性形式的抑制剂相比，副作用更少。
正在进行的概念验证2期TOPAZ临床试验的一线数据表明，这个单抗是安全的，并且在患有2型和3型脊髓肌萎缩（SMA）的儿童和年轻人中，运动功能得到改善或稳定超过一年。
该试验招募了58名SMA2型和3型的患者，年龄在2至21岁之间。
试验评估使用这个单抗的安全性和有效性。
试验参与者被分配到三组之一。每四个星期接受一次低剂量(2mg/kg)或高剂量(20mg/kg)的静脉内输注，治疗时间长达一年。
大多数(81%)的人接受了高剂量的治疗(83%)，此外还接受了Spinraza的治疗——这是第一个获批治疗SMA的缓解疗法。
试验结果
该试验的主要目的是使用修订后的Hammersmith量表来评估运动功能的变化，并在非独走的患者中扩展Hammersmith功能性运动量表。
分数越高表示运动功能越强，Hammersmith分数至少增加3分通常被认为具有临床统计学意义。
使用六个月的数据显示，大多数患者的运动功能稳定或有所改善。大约三分之一(35%)达到了具有临床意义的运动功能改善，即：Hammersmith评分至少增加了三分。
与年龄较大的2型和3型患者（22%–31%；7–21岁）相比，较年轻的2型儿童（59%；2-6岁）的改善更明显且更常见。
快速通道旨在通过提供更频繁的与FDA的会议和关于开发计划的讨论来加速新疗法的开发并加快其批准。
公司总裁兼首席执行官托尼·金斯利(TonyKingsley)表示：“我们很高兴获得快速通道指定，并期待与FDA密切合作，实现将apitegromab确立为SMA患者潜在的首个肌肉导向疗法的梦想。”释放。
该疗法之前在美国和欧洲被命名为孤儿药，在美国被授予罕见儿科疾病资格，在欧洲被授予优先药物(PRIME)称号。
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