7月30日，基因编辑头部公司Sangamo（NASDAQ:SGMO）宣布与制药巨头诺华（NYSE:NVS）达成一项全球许可协议，诺华将会借助Sangamo的基因调控技术ZFP-TF，开发三种神经发育障碍（包括自闭症谱系障碍ASD）靶点的基因调控疗法并将其商业化。这是Sangamo在神经疾病领域继与辉瑞、渤健、武田之后的又一个签约大单。根据协议条款，诺华将向Sangamo支付万美元的预付款，另外诺华还将支付后者共计7.亿美元的里程碑款项，同时Sangamo也有资格获得潜在商品销售额的特许权使用费。在宣布达成这项合作后，Sangamo的股票一路上扬，收于高点。图
Sangamo股票走势（来自：Google）Sangamo是一家成立于年、总部位于加利福尼亚里士满的生物技术公司，其核心技术平台包括基因组编辑、基因调控、基因治疗和细胞治疗技术。Sangamo经过0多年的发展，已经成为了基因疗法领域的领导者。“将Sangamo的专有技术与诺华在神经科学药物开发的丰富经验相结合，这真的是一次强强联合，不仅扩展了Sangamo的产品管线，而且使我们能够应对具有挑战性的神经发育障碍。我们合作的目标是为患有神经发育障碍（包括自闭症）的患者开发基因组疗法，这可能会改变这些复杂性终生疾病的病史。”Sangamo董事长兼首席执行官SandyMacrae博士这样评价此次合作，他毕业于剑桥大学国王学院，并获得分子基因组博士学位，师从年诺贝尔医学奖获得者JamesBlack博士。其在锌指蛋白领域造诣颇深，并于年获得了诺贝尔医学奖提名。除了极强的学术研究能力以外，他在药物开发领域也拥有丰富的经验，曾在武田制药担任全球医疗官员，还在GSK担任商业发展副总裁，领导了公司在神经病学，精神病学，心血管和代谢治疗领域的科学评估和业务发展项目。基于Sangamo旗下的ZFP-TF和ZFN基因编辑平台两个“杀手锏”，Sangamo自主开发了众多产品管线，并与众多知名药企达成了很多合作，管线囊括肿瘤、神经系统疾病以及血友病等。其中血友病管线进展最快，目前已经进入到了临床III期阶段。图
Sangamo在研管线（来源：Sangamo
